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Idorsia beginnt Phase 3-Studie zu Lucerastat bei Fabry-Krankheit

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16.05.2018 | 08:02

Allschwil (awp) - Das Biotechunternehmen Idorsia startet eine Phase-3-Zulassungsstudie zur Beurteilung von Lucerastat als mögliche neue Behandlungsoption für Patienten mit der Stoffwechselerkrankung Morbus Fabry. Der erste Patient sei bereits rekrutiert worden, teilt das Unternehmen am Mittwoch mit.

An der Studie - die den Namen Modify trägt - sollen schliesslich insgesamt über 100 Patienten in 29 Studienzentren in 9 Ländern teilnehmen, heisst es weiter. Ziel der Behandlung der Patienten mit Lucerastat ist eine Verringerung neuropathischer Schmerzen wie Brennen, Stechen oder Kribbeln, die von vielen Patienten mit Morbus Fabry als signifikante Beeinträchtigung ihrer täglichen Lebensqualität wahrgenommen werden.

Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, lebensbedrohliche und vererbbare Stoffwechselerkrankung, die durch eine ungenügende oder fehlende Aktivität des Enzyms Alpha-Galaktosidase hervorgerufen wird. Betroffene speichern in verschiedenen Organen eine Fettsubstanz, die als Globotriaosylceramide oder Gb3 bezeichnet wird. Die Ablagerungen dieses Materials können zu extremen Schmerzen, schwerwiegenden Nierenschädigungen und Hirnschlag führen.

kw/ra

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